Wie viel kostet Gentherapie?
Eine einfache Rechnung besagt: Damit sich eine Therapie für den Hersteller rentiert, muss sie bei nur wenigen hundert möglichen Kunden etwa 1 Million US-Dollar kosten 5 . Erst wenn eine Zahl von 30 000 Patienten überschritten wird, könnten die Preise auf etwa 100 000 Dollar sinken.
Was bedeutet zelluläre Gentherapie?
Eine Gentherapie korrigiert bzw. behandelt lediglich die genetischen Veränderungen in den Körperzellen, jedoch nicht in den Keimbahnzellen, weswegen die Erkrankung weiterhin vererbt werden kann.
Was ist eine Gentherapie?
Bei einer Gentherapie ist es entscheidend, dass der Vektor die erkrankten Zellen erkennt, sich daran bindet und das Therapie-Gen darin einschleust. Viren enthalten eine innere Hülle – das Kapsid – welches bestimmte Zelltypen anhand ihrer Membranstruktur erkennt und dem Virus ermöglicht, sich daran zu binden.
Ist eine Wiederholung der Gentherapie notwendig?
Eine Wiederholung der Gentherapie ist somit notwendig. Krankheiten können noch nicht vollständig allein durch die Gentherapie geheilt werden. Es können nur externe Gene eingebaut und exprimiert werden. Defekte, bereits vorhandene Gene können nicht deaktiviert werden.
Welche Risiken birgt die Gentherapie?
Ebenfalls birgt die Gentherapie auch Risiken: • Der Einbau des Fremdgens ist unkontrolliert: Vorhandene, intakte, notwendige Gene können zerstört werden. • Inaktive Onkogene können aktiviert werden, was Tumorbildungen zur Folge hat. • Retroviren können als Vektoren nur schwer kontrolliert werden.
Welche Zellen sind geeignet für eine Gentherapie?
Für eine erfolgreiche Gentherapie sollten die Zellen wegen Entnahme, Transfektion und erneutem Einsetzen möglichst stabil sein. Ebenfalls sollten sie sehr langlebig sein, um eine längerfristige Therapie zu garantieren. • Ausdifferenzierte, postmitotische Zellen (z.B.: Leberzellen, T-Lymphozyten, …)